美国食物药品监视治理局克日批准了全球首款治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）的基因疗法药物。。该药物通过腺相关病毒载体将功效性SOD1基因导入运动神经元，
，可显著延缓SOD1基因突变型渐冻症的病情希望。。 临床试验数据显示，
，接受基因治疗的患者在12个月随访期内，
，运动功效评分下降速率较慰藉剂组减缓了47%，
，呼吸功效坚持率提高了32%。。该药物定价为每疗程210万美元，
，成为迄今最腾贵的基因治疗产品之一。。 中国渐冻症患者相助协会随即宣布声明，
，呼吁国家药监局尽快启动该药物的引进审评程序。。协会认真人体现，
，我国现在约有渐冻症患者10万余人，
，其中约20%为SOD1基因突变型，
，理论上可从该基因疗法中获益。。协会同时呼吁相关部分探索建设有数病天价药物的多元支付机制，
，阻止患者因经济原因无法获得有用治疗。。

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